度身剪裁DNA趕走絕症/創業投資者聯盟召集人 梁穎宇

  驚聞噩耗,患上絕症,就如同人生被判處死刑,不過,最近再有新的醫學突破,不但只是慣常的緩刑,以藥物或其他醫療手段延長生命,而是有望重獲新生,透過基因編輯(Gene Editing),逃過死神的狙擊。

  相信不少人都用過文書處理工具(word),無論發現哪裏有出錯,都可以“刪除”,再“貼上”恰當的文字,毫無痕跡。同樣的方法已可以用在我們身體的基因組織,這種基因編輯方法,科學家透過在實驗室修改人體基因,然後再將修改好的基因放回病患體內。

  基因序列“刪除”與“貼上”

  幾年前,美國一批科學家在研究細菌的免疫系統時,發現細菌受感染後產生的抗體,懂得精準地找出病毒基因,並將其截斷以防止病毒擴散;他們由此想到可復製這種技術用於其他生物上,發展出以此為名的CRISPR基因編輯技術。基因編輯與傳統基因改造不同,傳統技術只是將DNA送入細胞中,無法確定會怎樣變化;基因編輯則可準確地在基因序列的特定位置“刪除”或“貼上”目標基因,以達至預期效果。

  當中最廣為人知的是美國科學家約三年前研製了一種帶瘧疾抗體的基因,用CRISPR基因編輯技術,植入一種廣泛傳播瘧疾的蚊之基因組內,蚊果然能抵抗瘧疾,而且植入的抗瘧疾基因還能遺傳給後代,從傳播根源把瘧疾殲滅。過去兩年,也有研究員成功用基因編輯治療老鼠遺傳性肌肉失調、清除老鼠細胞中的HIV病毒。

  治療黏多醣症料有突破

  不久之前,哈佛科學家亦已成功編輯豬的基因碼,目標是培育出適合人體採用的器官,有需要者未來將毋須再苦等他人捐贈器官,也能做移植手術。

  美國一批基因編輯專家于去年八月發表文獻,指已成功用此技術在胚胎期“修正”了數十個胚胎,解決造成一種常見心臟疾病的突變,這種心臟病常常造成孩子長大後猝死。如果修復突變的胚胎能發展成嬰孩,他們不但不會有這種疾病,也不會轉移這些疾病給下一代。

  基因編輯技術去年底再有突破,美國研究團隊首次嘗試在人體內,編輯人體基因,期望永久修正病患DNA組成,而今次接受治療是黏多醣症先天代謝性疾病的患者。目前的治療方式為每週靜脈注射缺乏的酵素,以紓緩一些症徵,但平均一年花費10萬到40萬美元,亦無法保證腦部不受傷害。這項試驗會治療30名成年病患者,但最終是希望協助早期患上此病的兒童,令他們免受此病的痛楚。

  CRISPR/Cas9新方法

  為了更精準地切除有問題的基因,再換上健康正常的基因,麻省理工學院(MIT)科學家已發現一種更優越和功能強大,含有CRISPR關鍵成分納米微粒的CRISPR/Cas9基因編輯新方法。

  而且CRISPR/Cas9酶可以像剪刀一樣切割DNA,並由一小段RNA將Cas9引導至特定的基因切割部位。由於有些患者對特定病毒產生抗體,使治療效果降低,甚至引發有害的免疫反應。用納米微粒不但可以減少病者對特定病毒產生抗體,或引發有害的免疫反應,而且也會阻止所謂的“脱靶效應”的意外突變。

  新的技術若成功,便可解決過萬種的特定遺傳突變病,包括與BRCA突變有關的乳癌和卵巢癌、亨丁頓舞蹈症、家族黑蒙氏痴呆症、乙型地中海貧血、鐮刀型貧血、囊腫性纖維化、某些早發的阿茲海默症等。

  基因編輯屬兩刃劍

  基因編輯用在好的方面,確實能令無數受基因病變影響的病患者受惠,也可以解決癌病或者愛滋病的絕症,但醫學界都有擔心倫理問題,甚至發展為所謂的優生學,如違反自然的生產,為胚胎植入聰明如愛因斯坦、音樂天才莫扎特、貌美如世界小姐等的基因。

  不過,如果只是為避免有關問題出現,而忽略醫療的需要,禁止採用基因編輯,只會造成因噎廢食的荒謬後果。相信未來醫療創新,都是為了造福病人,令他們免受病患之苦。

責任編輯: 大公網

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